Saúde | Matilde e Natália. Bebés com doença rara iniciaram o tratamento inovador
As crianças com a doença rara atrofia espinhal muscular tipo I e que precisaram de tomar um dos medicamentos mais caros do mundo já iniciaram o tratamento no Hospital de Santa Maria, em Lisboa. As duas crianças estão estáveis e vão agora ficar em vigilância.
O hospital diz que o medicamento “sugere um benefício clínico acrescido”. Dadas as vantagens do fármaco, perfil de segurança e importância da urgência da toma, “foi desencadeado um processo institucional” para “agilizar o acesso” ao medicamento, disse a diretora do departamento de pediatria do Hospital de Santa Maria, em Lisboa.
A neuropediatra Teresa Moreno disse que as duas crianças estão bem. Explicando que o medicamento não é uma cura completa.
Recorde-se que no início de julho, o Infarmed autorizou o pedido do Hospital de Santa Maria para a utilização do Zolgensma no tratamento da atrofia espinhal muscular tipo I de duas crianças. A bebé Matilde, que esteve internada durante algumas semanas no hospital de Santa Maria, teve alta a 18 de julho.
A história desta criança ficou conhecida depois de os pais organizarem uma recolha donativos na internet. A angariação recolheu um valor superior a dois milhões de euros — o custo do medicamento Zolgensma, da empresa Avexis, que pertence à farmacêutica Novartis.
O Zolgensma é uma injeção de dose única apresentada como terapia genética à raiz da doença que afeta as bebés Matilde e Natália e a sua autorização excecional de utilização hospitalar em Portugal não implica custos para os doentes.
